Aufgrund ihrer spezifischen und vielfältigen Eigenschaften ist die Entwicklung von ATMPs mit besonderen Herausforderungen verbunden:
- Regulatorische Komplexität und risikobasierter Ansatz
- Vielfältige, mitunter komplexe Herstellungsprozesse
- Anspruchsvolle kritische Qualitätsmerkmale
- Herausforderungen bei der translationalen Forschung und der Sicherheit: keine „Einheitslösung“ und oft fehlende relevante Tiermodelle
- Die klinische Entwicklung erfolgt oft an kleinen Populationen, was mit ethischen und operativen Hindernissen verbunden ist
ATMPs durchlaufen jedoch in der Regel eine beschleunigte Entwicklung.
Regulatorische Komplexität
- Es gelten spezifische Rechtsvorschriften: EU-Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 – US-FDA-Verordnung CFR 21 Part 1271
- Die meisten aktuellen Leitlinien legen allgemeine Grundsätze fest, um der Vielfältigkeit von ATMPs Rechnung zu tragen. Entwickler müssen Innovation und Sicherheit in Einklang bringen und sich dabei eher auf wissenschaftliche Begründungen als auf strikte Einhaltung stützen – im Wesentlichen verfolgen sie einen risikobasierten Ansatz.
- Nationale Unterschiede in den Rechtsvorschriften zu genetisch veränderten Organismen (GVO) und ATMPs, die menschliche Zellen enthalten.
Herausforderungen bei der Umsetzung und Sicherheit: keine „Einheitslösung“
- Das nichtklinische Dossier für ATMPs ist oft unvollständig – manche Studien werden kombiniert (z. B. Toxikologie und Biodistribution) oder sind nicht durchführbar (Metabolismus und Ausscheidung). Je nach Art des Produkts können zusätzliche Sicherheitsstudien erforderlich sein (z. B. Immunogenität, Tumorigenität).
- Viele ATMPs sind artspezifisch, und es fehlen relevante Tiermodelle, was die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit in vivo vor den ersten Studien am Menschen erschwert.
- => Ein risikobasierter Ansatz ist entscheidend.
Herstellung & CMC
- Spezifische GMP-Richtlinien: Eudralex Band 4, Teil IV.
- Vielfältige, teilweise komplexe Herstellungsverfahren, die spezialisierte Einrichtungen sowie spezifische technische und wissenschaftliche Kompetenzen erfordern. Der Übergang von der Kleinproduktion zur GMP-konformen, reproduzierbaren Produktion stellt nach wie vor einen erheblichen Engpass dar.
- Die Definition kritischer Qualitätsmerkmale (CQAs) ist nach wie vor eine Herausforderung, und die Standardisierung gestaltet sich weiterhin schwierig. Eine vollständige Produktcharakterisierung ist aufgrund der Beschaffenheit des Produkts nicht immer möglich.
Durchführung klinischer Studien
- Kleine Patientengruppen: Indikationen für seltene Krankheiten schränken die Rekrutierung ein; traditionelle randomisierte Studien sind unter Umständen nicht durchführbar.
- Ethische und operative Hindernisse: Irreversible Eingriffe und eine begrenzte Auswahl an Vergleichspräparaten stellen ethische Herausforderungen bei der Studienkonzeption dar.
- Logistische Herausforderungen: Aufgrund der Beschaffenheit des Produkts ist eine perfekte Koordination erforderlich. Spezifische technische Fähigkeiten sowie entsprechende Einrichtungen und Ausrüstung können erforderlich sein.
ATMPs durchlaufen jedoch in der Regel einen beschleunigten Entwicklungsprozess
- Behörden wie die EMA und die FDA bieten maßgeschneiderte wissenschaftliche Beratungsprogramme an, um bei der Bewältigung der komplexen Entwicklung zu helfen.
- ATMPs entsprechen häufig den Kriterien für beschleunigte Programme (PRIME (EU), RMAT (USA), Sakigate (Japan)).
- ATMPs kommen oft für die Orphan-Designation in Frage, was Marktexklusivität und finanzielle Vorteile bietet.
- Ein auf die jeweilige Modalität und Indikation zugeschnittenes nichtklinisches Paket kann zu einer Verkürzung der Entwicklungszeit von der akademischen bis zur frühen klinischen Phase führen.
- Aufgrund der Beschaffenheit von ATMPs und des Mangels an Patienten können klinische Phasen kombiniert, verkürzt oder in einigen Fällen übersprungen werden, was zu einer kürzeren Entwicklungszeit von der frühen klinischen Phase bis zur Markteinführung führt.
- Allerdings ist eine langfristige Nachbeobachtung (bis zu 15 Jahre), auch nach der Zulassung, vorgeschrieben.
Lernen Sie die Autorin kennen – Dr. Sophie Vériter, Senior Consultant
Ich freue mich darauf, meine Erfahrungen als Beraterin in der ATMP-Entwicklung bei 2 Bridge mit Ihnen zu teilen.
Als Wissenschaftlerin hat mich schon immer die Leidenschaft für innovative Therapien angetrieben, die die Gesundheit und Lebensqualität verbessern. In den letzten mehr als 10 Jahren hatte ich die Gelegenheit, zur Entwicklung von Zelltherapien, Biologika, Gentherapien und extrazellulären Vesikeln in der regenerativen Medizin beizutragen.
Ich war an der Gründung eines vielversprechenden belgischen Biotech-Unternehmens beteiligt und habe dabei geholfen, Forschungsergebnisse aus dem akademischen Bereich in Zelltherapieprodukte umzusetzen, die nun kurz vor der Erprobung in einer klinischen Studie der Phase 2b/3 stehen. Ich leitete die Erforschung und präklinische Entwicklung neuartiger Therapien, darunter Zell- und Gentherapien, und befasste mich mit der frühen Forschung und Entwicklung sowie dem CMC-Bereich im Zusammenhang mit extrazellulären Vesikeln.
Im Laufe meiner Karriere habe ich gelernt, in schnelllebigen, dynamischen Umgebungen zu glänzen, in denen Anpassungsfähigkeit, Kreativität und kontinuierliche Verbesserung unerlässlich sind.
Nun freue ich mich darauf, diese Erfahrungen bei 2Bridge einzubringen, um Biotech-Innovatoren auf ihrem komplexen Weg der ATMP-Entwicklung zu unterstützen – von der Entdeckung bis zur klinischen Umsetzung.
Ich freue mich darauf, mit anderen in Kontakt zu treten und zusammenzuarbeiten, die dieselbe Mission verfolgen: bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnisse in Therapien umzusetzen, die für Patienten einen echten Unterschied machen.
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