Implications en matière de qualité et de réglementation découlant de la loi européenne sur les médicaments essentiels

Le projet de règlement CMA a été proposé par la Commission européenne en mars 2025 afin de renforcer la disponibilité, la sécurité et la résilience des médicaments essentiels. Il marque un tournant majeur dans la manière dont les fabricants, les titulaires d’autorisations de mise sur le marché (TAMM), les équipes chargées de la qualité et les responsables de la chaîne d’approvisionnement doivent planifier et mener leurs activités afin d’améliorer la disponibilité et l’approvisionnement en médicaments essentiels au sein de l’UE.

Les pénuries de médicaments ont atteint des niveaux records dans toute l’Europe ces dernières années, en raison de la fragmentation des chaînes d’approvisionnement, de la dépendance vis-à-vis de fabricants uniques, de l’instabilité géopolitique et de l’externalisation d’étapes de production critiques.

La CMA établit un cadre pour des projets stratégiques, des marchés publics adaptés et collaboratifs, ainsi que des partenariats internationaux visant à favoriser des chaînes d’approvisionnement résilientes, ancrées dans l’UE mais diversifiées à l’échelle mondiale. Elle instaure également de nouvelles obligations en matière de partage d’informations, de transparence de la chaîne d’approvisionnement et de constitution de stocks, et impose des stratégies plus solides d’atténuation des risques.

Calendrier et parcours législatif

La proposition de la Commission a été déposée en mars 2025, les négociations au Conseil et au Parlement européen devant se poursuivre tout au long de 2025–2026. Les analyses des cabinets d’avocats et des experts en politiques publiques prévoient globalement un accord politique en 2026, avec une mise en œuvre progressive des obligations entre 2026 et 2027 une fois le règlement adopté.

Parallèlement, les éléments clés sont déjà en place : le règlement (UE) 2022/123 s’applique depuis mars 2022, et la première liste de l’Union des médicaments essentiels de l’EMA a été publiée en décembre 2023. Les entreprises ne peuvent donc pas attendre le texte définitif ; elles doivent considérer la CMA comme une force déterminante et imminente pour leurs stratégies en matière de BPF, d’approvisionnement, de réglementation et de qualité au cours de la période 2026-2030.

Nouvelles obligations de transparence et de déclaration pour l’industrie

Les analyses de la proposition relative à la CMA soulignent que les entreprises pharmaceutiques seront soumises à des exigences de transparence renforcées, notamment :

• Des rapports réguliers sur la capacité de production, les sites de fabrication et les principaux fournisseurs des produits essentiels.
• La notification des perturbations d’approvisionnement, de la dépendance à l’égard d’un site unique ou de fournisseurs d’ingrédients actifs (API) à source unique, ainsi que d’autres vulnérabilités identifiées lors des évaluations menées par la Commission ou l’EMA.
• Des obligations de répondre aux demandes d’informations concernant à la fois les médicaments essentiels et les dispositifs médicaux de protection civile (MPCI), allant au-delà des rapports traditionnels de pharmacovigilance ou liés aux modifications de l’autorisation de mise sur le marché.

Stockage, approvisionnement et mesures industrielles

La CMA prévoit que les États membres mettent en place des programmes de constitution de stocks obligatoires ou coordonnés pour les médicaments essentiels et puissent les étendre aux médicaments d’intérêt commun. Elle encourage explicitement les programmes nationaux visant à « améliorer la sécurité d’approvisionnement », y compris des procédures de marchés publics adaptées qui « privilégient la sécurité, la qualité et la production au sein de l’UE plutôt que le seul critère du prix ».

Parmi les principaux outils figurent :

• Des projets stratégiques pour les médicaments essentiels ou leurs composants, bénéficiant d’un accès facilité au financement et d’une procédure d’autorisation accélérée.
• Des mécanismes de marchés publics qui récompensent la résilience de l’approvisionnement (multi-sites, basés dans l’UE, à double source) et ne se limitent pas au seul critère du prix le plus bas.
• Des procédures d’achat collaboratives permettant à des groupes d’États membres de regrouper leur demande et de se procurer conjointement des médicaments essentiels et des MPCI.
• Des partenariats internationaux avec des pays « partageant les mêmes valeurs » afin de diversifier l’approvisionnement mondial tout en réduisant la dépendance excessive à l’égard d’une seule région. europa​

Où et qui : géographie, champ d’application des produits et parties prenantes

La loi s’appliquera à l’ensemble des États membres de l’UE, en s’appuyant sur des listes communes et une coordination au niveau de l’UE, mais sera mise en œuvre à la fois par des mécanismes à l’échelle de l’Union (par exemple, projets stratégiques, marchés publics collaboratifs) et par des programmes nationaux (par exemple, stocks, critères d’attribution des marchés, mesures d’aides d’État).

Les principales parties prenantes concernées sont notamment :

• Les fabricants pharmaceutiques et les titulaires d’autorisations de mise sur le marché (AMM), tant pour les médicaments innovants que pour les génériques, dans les catégories critiques.
• Les fournisseurs de principes actifs et de produits intermédiaires, dont le risque de concentration fera l’objet d’un examen minutieux dans le cadre d’évaluations de vulnérabilité.
• Les autorités sanitaires nationales et les organismes chargés des marchés publics, qui devront réorienter les appels d’offres en privilégiant la résilience et la production au sein de l’UE plutôt que les seuls critères de prix.
• Les organismes de l’UE (coordination des listes, des prévisions, du financement et des réponses aux crises).

Implications pour la chaîne d’approvisionnement, le double approvisionnement et la surveillance réglementaire

Pour les équipes chargées de la qualité et de la réglementation, la CMA transforme la gestion des pénuries, qui relevait jusqu’alors principalement d’une obligation de signalement liée à la pharmacovigilance, en une obligation stratégique de conformité et de conception de la chaîne d’approvisionnement.

Les thèmes clés sont les suivants :

• Refonte de la chaîne d’approvisionnement: les entreprises devront recouper leurs produits critiques avec les listes de l’UE, identifier les points de défaillance uniques et développer des architectures à risque réduit (multi-sites, multi-fournisseurs, API délocalisées de proximité) capables de résister à l’examen minutieux de l’EMA et de la Commission.
• Le double approvisionnement comme norme: il deviendra de plus en plus difficile de justifier le recours à un seul site de production d’API ou à un seul fournisseur intermédiaire clé pour un produit ULCM, en particulier dans les appels d’offres où la résilience est un critère d’attribution.
• Surveillance réglementaire: le suivi continu des mises à jour des listes, des orientations de l’EMA, de la mise en œuvre nationale et des réformes des marchés publics sera essentiel pour les titulaires d’autorisations de mise sur le marché (MAH) cherchant à conserver leur accès au marché et à garantir leurs contrats

Votre stratégie est-elle prête pour la CMA ?

Comment le MIAS peut soutenir votre stratégie :

1. Analyse prospective des évolutions réglementaires et politiques
   • Suivi et interprétation continus des négociations de la CMA, des recommandations de l’EMA et du MSSG, ainsi que des mises à jour de la liste de l’Union et des lois nationales de transposition.
   • Tableaux de bord d’alerte précoce destinés aux responsables de la qualité et de la réglementation, mettant en évidence les domaines dans lesquels les nouvelles obligations en matière de partage d’informations, de constitution de stocks ou d’approvisionnement auront un impact sur des portefeuilles spécifiques.
2. Cartographie des produits critiques et de la chaîne d’approvisionnement
   • Évaluation structurée des portefeuilles clients au regard des critères ULCM et MPCI, intégrée à des examens menés par les responsables qualité (QP) portant sur les BPF, l’approvisionnement en principes actifs (API) et les réseaux de contrôle et de libération des lots.
   • Élaboration de stratégies de double approvisionnement et multisites, y compris des feuilles de route réglementaires pour le transfert de technologie, la comparabilité et la planification des variations au cours du cycle de vie.
3. Gouvernance des pénuries et de la transparence
   • Conception de processus de bout en bout pour la détection des pénuries, la remontée d’informations en interne et le signalement en temps opportun via l’EMA et les canaux nationaux, en tirant parti de l’architecture de réseau i-SPOC et SPOC.
   • Gestion des données et harmonisation des systèmes afin que les indicateurs relatifs à la capacité de production, aux stocks et à la dépendance vis-à-vis des fournisseurs soient suffisamment fiables pour répondre aux demandes d’informations de la Commission ou de l’EMA.
4. Soutien aux appels d’offres, à la constitution de stocks et aux projets stratégiques
   • Conseils sur l’alignement des descriptions relatives au CMC, à l’approvisionnement et au système de gestion de la qualité (QMS) sur les nouveaux critères d’appel d’offres qui récompensent la sécurité d’approvisionnement, la qualité et la production au sein de l’UE.
   • Accompagnement dans l’élaboration d’analyses de rentabilité et de la documentation nécessaire à la désignation en tant que projet stratégique, ainsi que dans la mise en place de partenariats avec des fabricants de l’UE ou des pays tiers « partageant les mêmes valeurs ».

En combinant une expertise réglementaire approfondie de l’EMA/HPRA avec une compréhension pratique de la fabrication et de la chaîne d’approvisionnement, MIAS peut aider ses clients à passer d’une approche réactive de conformité face aux pénuries à une stratégie proactive en matière de médicaments essentiels — transformant ainsi la loi sur les médicaments essentiels (Critical Medicines Act) d’un risque de non-conformité en un facteur de différenciation concurrentiel sur le marché de l’UE.